Πειραματική θεραπεία CRISPR υπόσχεται μόνιμη μείωση χοληστερόλης, ανοίγοντας νέους δρόμους στη θεραπεία καρδιοαγγειακών παθήσεων. Μια μόνο δόση μιας γονιδιακής θεραπείας CRISPR μπορεί να αποδειχθεί ικανή να επιφέρει μόνιμη μείωση στα επίπεδα της κακής χοληστερόλης LDL και των τριγλυκεριδίων στο αίμα, σύμφωνα με τα ευρήματα μιας πρωτοποριακής κλινικής δοκιμής που έχει δημιουργήσει ελπίδες για μια ριζική προσέγγιση ενός σημαντικού παράγοντα κινδύνου για καρδιοαγγειακές παθήσεις.
«Ποτέ δεν είχαμε κάτι που να μπορεί να μειώνει τόσο την LDL όσο και τα τριγλυκερίδια κατά περίπου 50%», δήλωσε ο Στίβεν Νίσεν, καρδιολόγος της Κλινικής του Κλίβελαντ και συνεπικεφαλής της μελέτης. Τα ευρήματα παρουσιάστηκαν το Σάββατο στο συνέδριο της Αμερικανικής Καρδιολογίας στη Νέα Ορλεάνη και έχουν δημοσιευθεί στο New England Journal of Medicine.
Εφόσον η θεραπεία CTX310 της CRISPR Therapeutics αποδειχθεί ασφαλής και αποτελεσματική στις επόμενες κλινικές δοκιμές, θα μπορούσε ενδεχομένως να αλλάξει τον τρόπο που προσεγγίζουμε την υψηλή χοληστερόλη στην κλινική πρακτική, σύμφωνα με τον Λιουκ Λάφον της Κλινικής του Κλίβελαντ, ο οποίος είναι επίσης συνεπικεφαλής της μελέτης. «Αντί για ένα χάπι την ημέρα ή μια ένεση την εβδομάδα, η θεραπεία θα μπορούσε να χορηγείται μία φορά», ανέφερε.
Η πειραματική θεραπεία CTX310 αξιοποιεί νανοσωματίδια λιπιδίων για τη μεταφορά ενός συστήματος ενζύμων στα κύτταρα του ήπατος, επιτρέποντας την γενετική τροποποίηση. Το σύστημα CRISPR, που βραβεύθηκε με Νόμπελ το 2020, λειτουργεί ως μοριακό ψαλίδι που μπορεί να κόβει το DNA σε συγκεκριμένες θέσεις, επιτρέποντας έτσι την επιδιόρθωση, την απενεργοποίηση ή την αντικατάσταση γονιδίων.
Η μελέτη, η οποία περιλάμβανε 15 ασθενείς ηλικίας 31-68 ετών από Αυστραλία, Νέα Ζηλανδία και Βρετανία, δοκίμασε πέντε διαφορετικές δόσεις. Στους τέσσερις συμμετέχοντες που έλαβαν την υψηλότερη δόση, παρατηρήθηκε μείωση των τριγλυκεριδίων κατά 55% και της LDL κατά 50%, με βελτίωση που εμφανίστηκε δύο εβδομάδες μετά την χορήγηση της θεραπείας και συνεχίστηκε για δύο μήνες.
Η CRISPR Therapeutics σκοπεύει να υποβάλει τα ευρήματα στην αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), ελπίζοντας να ξεκινήσει κλινικές δοκιμές Φάσης 2 το 2026 και να φέρει τη θεραπεία στην αγορά σε τέσσερα με πέντε χρόνια. Στην αρχική φάση, η θεραπεία θα στοχεύει σε ασθενείς με κληρονομική υπερχοληστεριναιμία, με πιθανές μελλοντικές επεκτάσεις για όλους τους ασθενείς με υψηλή LDL, αν βεβαίως εγκριθεί.
Πηγή περιεχομένου: in.gr
