Το CRISPR προσφέρει νέες δυνατότητες θεραπείας για τον διαβήτη τύπου 1 με καινοτόμες προσεγγίσεις. Για τους ασθενείς που πάσχουν από διαβήτη τύπου 1, η γενετική μηχανική μέσω του CRISPR προσφέρει την προοπτική να απαλλαγούν από την ανάγκη συνεχών μετρήσεων του σακχάρου και ενέσεων ινσουλίνης. Σημαντική πρόοδος σημειώθηκε με τη μεταμόσχευση κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη σε ασθενή χωρίς τη χρήση ανοσοκατασταλτικών φαρμάκων. Αυτή η εξέλιξη προέρχεται από το ενζυμικό σύστημα CRISPR, το οποίο λειτουργεί ως μοριακό ψαλίδι και επιτρέπει την τροποποίηση γονιδίων.
Η εταιρεία Sana Biotechnology, με έδρα το Σιάτλ, χρησιμοποίησε το CRISPR για να τροποποιήσει νησιδιακά κύτταρα που απομονώθηκαν από το πάγκρεας νεκρού δότη. Αφαιρώντας δύο γονίδια και προσθέτοντας ένα τρίτο, οι ερευνητές κατάφεραν να προστατεύσουν τα κύτταρα από την απόρριψη από το ανοσοποιητικό σύστημα του λήπτη. Η διαδικασία πραγματοποιήθηκε στην Ελβετία, όπου τα τροποποιημένα κύτταρα χορηγήθηκαν με ένεση.
Παρά την επιτυχία που επιβεβαίωσε την επιβίωση και παραγωγή ινσουλίνης των κυττάρων, η ποσότητα δεν ήταν επαρκής για να αποδεσμεύσει τον ασθενή από την ασθένεια. Αυτό, ωστόσο, αναμενόταν λόγω της μικρής δόσης που χρησιμοποιήθηκε. Η μελέτη αυτή έρχεται να συμπληρώσει προηγούμενα αποτελέσματα της εταιρείας Vertex Pharmaceuticals, η οποία ανέφερε επιτυχίες σε ασθενείς με μεταμόσχευση νησιδιακών κυττάρων.
Η νέα μέθοδος έχει το πλεονέκτημα ότι επιτρέπει την παραγωγή κυττάρων σε αφθονία, καθώς δεν απαιτούνται δότες, ωστόσο, οι μη τροποποιημένες εκδόσεις των κυττάρων θα απαιτούσαν τη διαρκή χορήγηση ανοσοκατασταλτικών. Οι προοπτικές περιλαμβάνουν τη συνδυασμένη χρήση γενετικά τροποποιημένων κυττάρων και μελλοντικές κλινικές δοκιμές προγραμματίζονται για το 2026.
Πηγή περιεχομένου: in.gr
