Νέα εργαλεία CRISPR προσφέρουν την ικανότητα εισαγωγής ολόκληρων γονιδίων στο ανθρώπινο DNA, ενισχύοντας τις γονιδιακές θεραπείες. Νέες παραλλαγές του γνωστού εργαλείου γενετικής μηχανικής CRISPR έχουν τη δυνατότητα να εισάγουν ολόκληρα γονίδια στο ανθρώπινο DNA, γεγονός που εγκαινιάζει νέες προοπτικές για τις γονιδιακές θεραπείες και τη χρήση γενετικά τροποποιημένων κυττάρων στη μάχη κατά του καρκίνου. Η αξιοποίηση βακτηριακών ενζύμων από μεταθετά στοιχεία μπορεί να μεταφέρει γονίδια με μεγαλύτερη ακρίβεια και λιγότερους κινδύνους.
Μέχρι σήμερα, η κύρια μέθοδος μεταφοράς μεγάλων αλληλουχιών ήταν οι γενετικά τροποποιημένοι ιοί, οι οποίοι έχουν προσαρμοστεί ώστε να ενσωματώνουν το γενετικό τους υλικό στα κύτταρα που προσβάλλουν. Ωστόσο, αυτό συνεπάγεται τον κίνδυνο να εισαχθεί ξένο DNA σε τυχαίες θέσεις, οδηγώντας σε επικίνδυνες μεταλλάξεις. Η ανακάλυψη του CRISPR, η οποία επιβραβεύθηκε με Νόμπελ Χημείας το 2020, προσφέρει μια εναλλακτική μέθοδο που επιτρέπει μεγαλύτερο έλεγχο στη διαδικασία εισαγωγής.
Το CRISPR λειτουργεί ως μοριακό ψαλίδι, που κόβει το μόριο DNA σε συγκεκριμένες θέσεις. Στην επόμενη φάση της διαδικασίας, οι κυτταρικοί μηχανισμοί επιδιόρθωσης αναλαμβάνουν να αλλάξουν ή να επιδιορθώσουν την αλληλουχία, αλλά η δυνατότητα εμφάνισης μεταλλάξεων ή ανεπαρκών επιδιορθώσεων παραμένει.
Η νέα προσέγγιση χρησιμοποιεί ένζυμα που σχετίζονται με τα CRISPR, τα οποία ονομάζονται CAST (CRISPR-associated transposase). Σε πρόσφατη μελέτη στο περιοδικό Science, ερευνητές από το Χάρβαρντ και το MIT βελτίωσαν σημαντικά την ικανότητα αυτού του βακτηριακού συστήματος να μεταφέρει μεγάλες αλληλουχίες σε νέες θέσεις.
Η ελπίδα είναι ότι οι νέες μέθοδοι, όπως το CAST, θα διευκολύνουν την ανάπτυξη ευέλικτων γονιδιακών θεραπειών που θα είναι ικανές να χορηγούνται άπαξ χωρίς να προκαλούν νέες βλάβες στο DNA των ασθενών.
Πηγή περιεχομένου: in.gr
