Η πρώτη θεραπεία που καθυστερεί τα συμπτώματα του διαβήτη τύπου 1 εγκρίθηκε στην Ευρώπη, προσφέροντας ελπίδα σε εκατομμύρια ασθενείς. Εκατομμύρια παιδιά στην Ευρώπη, που διατρέχουν κίνδυνο για διαβήτη τύπου 1, έχουν τη δυνατότητα να επωφεληθούν από την πρώτη θεραπεία που καθυστερεί την εκδήλωση των συμπτωμάτων της νόσου. Πρόκειται για ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που μόλις έλαβε την έγκριση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA). Η τεπλιτσουμάμπη της εταιρείας Sanofi έχει εγκριθεί από τον Νοέμβριο του 2022 στις ΗΠΑ για ασθενείς στο στάδιο 2 της ασθένειας, όπου συνήθως δεν εκδηλώνονται συμπτώματα. Αυτή η θεραπεία έχει την ικανότητα να καθυστερεί τη μετάβαση στο στάδιο 3, στο οποίο οι ασθενείς χρειάζονται ενέσεις ινσουλίνης για την ορθή ρύθμιση του σακχάρου.
Ο διαβήτης τύπου 1, ο οποίος προηγουμένως ήταν γνωστός ως νεανικός διαβήτης, είναι μια αυτοάνοση πάθηση που προκαλεί την καταστροφή των νησιδιακών κυττάρων του παγκρέατος, υπεύθυνων για την παραγωγή ινσουλίνης. Χωρίς κατάλληλη θεραπεία, η ασθένεια μπορεί να αποβεί μοιραία μέσα σε λίγες ημέρες ή εβδομάδες. Η τεπλιτσουμάμπη, η οποία χορηγείται ενδοφλέβια κάθε 14 ημέρες, συνδέεται στον υποδοχέα CD3 των Τ-κυττάρων του ανοσοποιητικού και αναστέλλει τις επιθέσεις τους στα κύτταρα του παγκρέατος.
Η θετική γνωμοδότηση του EMA προήλθε από κλινική δοκιμή σε 76 ασθενείς ηλικίας 8 ετών και άνω, η οποία απέδειξε ότι η θεραπεία διπλασίασε τον μέσο χρόνο μετάβασης στο στάδιο 3 στους 50 μήνες, σε σύγκριση με 25 μήνες στην ομάδα ελέγχου. Η γνωμοδότηση θα διαβιβαστεί στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία θα αποφασίσει για την τελική αδειοδότηση του φαρμάκου.
Σήμερα, περίπου 2,2 εκατομμύρια άνθρωποι στην Ευρώπη ζουν με διαβήτη τύπου 1, χωρίς διαθέσιμη θεραπεία που να καθυστερεί τα συμπτώματα της ασθένειας. Η τεπλιτσουμάμπη αναπτύχθηκε αρχικά από το Πανεπιστήμιο του Σικάγο και την Ortho Pharmaceuticals, αλλά αργότερα περιήλθε στην Provention Bio, η οποία εξαγοράστηκε από τη γαλλική Sanofi το 2023 για 2,9 δισ. δολάρια. Οι μελλοντικές θεραπείες, όπως οι θεραπείες με βλαστοκύτταρα ή η γονιδιακή θεραπεία CRISPR, ίσως προσφέρουν μια οριστική λύση για τον διαβήτη τύπου 1.
Πηγή περιεχομένου: in.gr
