Μια νέα θεραπευτική επιλογή για το πολλαπλούν μυέλωμα εγκρίθηκε πρόσφατα από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA), με την ιμπερδομίδη να δίνει νέα προοπτική σε ασθενείς που έχουν ήδη λάβει τουλάχιστον μία προηγούμενη γραμμή θεραπείας. Η έγκριση αφορά τη χρήση της σε συνδυασμό με δαρατουμουμάμπη και δεξαμεθαζόνη.
Στη συγκεκριμένη εξέλιξη έχει ενεργό ελληνική συμμετοχή η κλινική μελέτη EXCALIBER-RRMM, τα αποτελέσματα της οποίας αποτέλεσαν τη βάση για την έγκριση. Στη διεθνή μελέτη συμμετείχε η Θεραπευτική Κλινική της Ιατρικής Σχολής του ΕΚΠΑ, με κύρια ερευνήτρια στο ελληνικό κέντρο την καθηγήτρια Θεραπευτικής – Ογκολογίας Μαρία Γαβριατοπούλου, ενώ ο καθηγητής Θεραπευτικής – Ογκολογίας – Αιματολογίας και διευθυντής της Κλινικής, Θάνος Δημόπουλος, συμμετέχει στη διεθνή Επιτροπή Συντονισμού (Steering Committee).
Σύμφωνα με τους καθηγητές, η EXCALIBER-RRMM είναι διεθνής, τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική μελέτη φάσης ΙΙΙ, που αξιολόγησε την ιμπερδομίδη από του στόματος μαζί με υποδόρια δαρατουμουμάμπη και δεξαμεθαζόνη σε ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό πολλαπλούν μυέλωμα, οι οποίοι είχαν λάβει μία ή δύο προηγούμενες γραμμές θεραπείας. Στην κύρια ανάλυση αποτελεσματικότητας, ο συνδυασμός πέτυχε πλήρη ανταπόκριση με αρνητική ελάχιστη υπολειπόμενη νόσο (MRD-negative complete response) στο 41% των ασθενών, έναντι 21% με τον κλασικό συνδυασμό δαρατουμουμάμπης, βορτεζομίμπης και δεξαμεθαζόνης.
Η επίτευξη αρνητικής ελάχιστης υπολειπόμενης νόσου θεωρείται ιδιαίτερα σημαντικός δείκτης για το βάθος της θεραπευτικής ανταπόκρισης στο πολλαπλούν μυέλωμα και συνδέεται με βελτίωση σε δείκτες επιβίωσης. Η περαιτέρω επιβεβαίωση του κλινικού οφέλους της θεραπείας θα βασιστεί στα συνεχιζόμενα δεδομένα της μελέτης, μεταξύ των οποίων περιλαμβάνονται η επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου και η συνολική επιβίωση.
Η ιμπερδομίδη ανήκει στη νέα γενιά παραγόντων CELMoD, οι οποίοι δρουν μέσω του συμπλέγματος Ε3 ουβικουιτινικής λιγάσης – cereblon και οδηγούν στην αποδόμηση συγκεκριμένων πρωτεϊνών που είναι σημαντικές για την επιβίωση των κυττάρων του μυελώματος, ενώ παράλληλα έχουν ανοσοτροποποιητική δράση. «Η έγκριση της ιμπερδομίδης σηματοδοτεί την είσοδο αυτής της νέας θεραπευτικής κατηγορίας στην αντιμετώπιση του πολλαπλού μυελώματος και διευρύνει τις διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές για ασθενείς που παρουσιάζουν υποτροπή της νόσου», αναφέρουν οι επιστήμονες.
Παράλληλα, προσθέτουν πως η συμμετοχή της Θεραπευτικής Κλινικής του ΕΚΠΑ σε μια μεγάλη διεθνή μελέτη που συνέβαλε στην έγκριση μιας νέας θεραπείας αναδεικνύει τη διαχρονική παρουσία της στη διεθνή κλινική έρευνα και δίνει τη δυνατότητα σε ασθενείς στη χώρα μας να έχουν έγκαιρη πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες, μέσω κλινικών μελετών.
ΦΩΤΟ ΑΡΧΕΙΟΥ
