Η Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας στο donidalorsen για τη μακροχρόνια πρόληψη των υποτροπιαζόντων επεισοδίων κληρονομικού αγγειοοιδήματος (ΚΑΟ) σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω.
Το ΚΑΟ είναι μια γενετική πάθηση που προκαλεί απρόβλεπτα επεισόδια οιδήματος, τα οποία μπορεί να επηρεάσουν τα άκρα, το πρόσωπο, την κοιλιακή χώρα, τα γεννητικά όργανα και τον λάρυγγα. Περίπου το 50% των ατόμων με ΚΑΟ εμφανίζει τα πρώτα συμπτώματα έως την ηλικία των 10 ετών, με τους περισσότερους να εμφανίζουν συμπτώματα ή το πρώτο τους επεισόδιο έως την ηλικία των 18 ετών. Άγχος και κατάθλιψη παρατηρούνται συχνά στους ασθενείς με ΚΑΟ, γεγονός που σχετίζεται με την απρόβλεπτη φύση, τη συχνότητα και τη βαρύτητα των επεισοδίων οιδήματος.
«Ως η πρώτη RNA-στοχευμένη θεραπεία που εγκρίνεται στην Ευρώπη για το κληρονομικό αγγειοοίδημα, το donidalorsen αποτελεί μια ευπρόσδεκτη εξέλιξη στις διαθέσιμες επιλογές για την πρόληψη των επεισοδίων», δήλωσε ο Henrik Balle Boysen, Πρόεδρος του HAE International (HAEi). «Η έγκρισή του προσφέρει στους ασθενείς και στους θεράποντες ιατρούς τους μια ακόμη επιλογή, ώστε η θεραπεία να μπορεί να ανταποκρίνεται καλύτερα στις ατομικές ανάγκες του καθενός.»
Η πιλοτική, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη OASIS-HAE Φάσης 3 (n=90) κατέδειξε ότι η χορήγηση donidalorsen 80 mg κάθε τέσσερις εβδομάδες (Q4W) οδήγησε σε μείωση κατά 81% της συχνότητας εμφάνισης επεισοδίων ΚΑΟ ανά περίοδο 4 εβδομάδων σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
Την Εβδομάδα 24, το 91% των ασθενών που έλαβαν donidalorsen κάθε τέσσερις εβδομάδες παρουσίασε καλά ελεγχόμενη νόσο έναντι του 41% των ασθενών στην ομάδα εικονικού φαρμάκου, σύμφωνα με την αξιολόγηση μέσω της Δοκιμασίας Ελέγχου Αγγειοοιδήματος (Angioedema Control Test).
Η έγκριση του donidalorsen από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αποτελεί μια ιδιαίτερα θετική εξέλιξη για την ιατρική κοινότητα που ασχολείται με το κληρονομικό αγγειοοίδημα, καθώς έχει καταδείξει κλινική αποτελεσματικότητα και αποτελεί μια ουσιαστική προσθήκη στις διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές μας.
Η Ionis Pharmaceuticals, Inc. και η Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. το 2023 προχώρησαν σε συμφωνία για την εμπορική διάθεση του donidalorsen στην Ευρώπη.
Η απόφαση βασίστηκε στη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) τον Νοέμβριο του 2025. Η νέα άδεια κυκλοφορίας ισχύει και για τα 27 κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και για την Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία.
