Η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έδωσε το πράσινο φως για τη χρήση μιας από τις πρώτες γονιδιακές θεραπείες για τη δρεπανοκυτταρική και τη μεσογειακή αναιμία σε νήπια ηλικίας δύο ετών και άνω, μια εξέλιξη που ενδέχεται να φέρει και αδειοδότηση στην Ευρώπη.
Η θεραπεία της Vertex Pharmaceuticals, η οποία βασίζεται σε τροποποιημένα κύτταρα του ίδιου του ασθενούς, ήταν μέχρι τώρα διαθέσιμη μόνο για παιδιά 12 ετών και άνω με δρεπανοκυτταρική αναιμία ή β-μεσογειακή αναιμία που απαιτεί μεταγγίσεις.
Αυτή η θεραπεία είναι η πρώτη που χρησιμοποιεί την τεχνολογία CRISPR, ένα εργαλείο για ακριβείς παρεμβάσεις στο DNA, το οποίο έχει τιμηθεί με το Νόμπελ Χημείας το 2020.
Στην Ευρώπη, η θεραπεία είναι εγκεκριμένη μόνο για παιδιά άνω των 12 ετών. Η Vertex δεν έχει ανακοινώσει συγκεκριμένα σχέδια για την αγορά της Ευρώπης, αλλά έχει δηλώσει ότι σκοπεύει να διευρύνει την πρόσβαση και σε μικρότερες ηλικίες.
Η δρεπανοκυτταρική και η μεσογειακή αναιμία προκαλούνται από γονιδιακές ανωμαλίες που επηρεάζουν την παραγωγή αιμοσφαιρίνης, γεγονός που μπορεί να οδηγήσει σε σοβαρές επιπλοκές. Η θεραπεία της Vertex δεν διορθώνει το ελαττωματικό γονίδιο, αλλά ενθαρρύνει την παραγωγή εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης, η οποία είναι φυσιολογικά παρούσα μόνο στα έμβρυα.
Η διαδικασία περιλαμβάνει την απομόνωση βλαστικών κυττάρων από το αίμα του ασθενούς, την τροποποίηση τους με CRISPR και την εισαγωγή τους στην κυκλοφορία του αίματος μετά την εξόντωση των ελαττωματικών κυττάρων του μυελού των οστών.
Πηγή περιεχομένου: in.gr
